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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

【法治护我心】划定深度合成服务“底线”“红线”******

　　【法治护我心——《互联网信息服务深度合成管理规定》系列解读】

　　光明网记者 陈畅、李政葳

　　“雾里看花，水中望月，你能分辨这变幻莫测的世界……”如果把上个世纪九十年代这首“315”晚会歌曲，用来描述当下互联网时代的“云”上生活，在技术发展与风险伴生之下，“虚”“实”之间让人颇有迷幻之感。

　　“再也不敢相信自己的眼睛和耳朵。”当换脸换声、三维重建、智能对话等逐渐应用开来，人们时常发出这样的感叹。这类深度合成服务催生了美颜美妆、智能客服、虚拟主播等一系列应用形态，但其被恶意利用制作虚假信息内容，进而带来了政策干扰、谣言泛滥、低俗内容等。因此，我们也在呼吁——“借我一双慧眼，把这纷扰看个清清楚楚明明白白……”

　　纵观互联网发展历程，技术治理本身就是一场攻防对抗博弈，也是技术从创新应用到规范发展的必经之路。近日，这项深度合成技术被套上了“紧箍咒”——国家互联网信息办公室、工业和信息化部、公安部联合发布《互联网信息服务深度合成管理规定》（以下简称《规定》），自2023年1月10日起施行。

　　法立于上则俗成于下。《规定》出台划定了深度合成服务的“底线”和“红线”， 迈出我国新技术新应用立法的重要一步，也将有效维护网络空间良好生态。

　　明确义务要求，强化主体责任

　　事实上，深度合成技术由来已久。随着深度学习技术、特别是对抗式生成网络技术的发展，深度合成技术门槛大幅降低。2017年11月，Reddit网站的用户“deepfakes”发布伪造视频，曾一度将这项技术推至风口浪尖，其“以假乱真”的信息内容严重威胁国家安全、干扰社会秩序。

　　何为“深度合成技术”？《规定》中给出了明确表述——指利用深度学习、虚拟现实等生成合成类算法制作文本、图像、音频、视频、虚拟场景等网络信息的技术。

　　具体包括：篇章生成、文本风格转换、问答对话等生成或者编辑文本内容的技术，文本转语音、语音转换、语音属性编辑等生成或者编辑语音内容的技术，音乐生成、场景声编辑等生成或者编辑非语音内容的技术，人脸生成、人脸替换、人物属性编辑、人脸操控、姿态操控等生成或者编辑图像、视频内容中生物特征的技术，图像生成、图像增强、图像修复等生成或者编辑图像、视频内容中非生物特征的技术，三维重建、数字仿真等生成或者编辑数字人物、虚拟场景的技术等。

　　诚然，从技术进步的角度看，深度合成技术应用的初衷是让生成合成内容更逼真，但技术在愈趋“智能”的同时，也不可避免地带来更多风险。对此，中国科学院信息工程研究所所长孟丹介绍，除深度伪造风险外，还包括生成合成信息内容带来的个人信息泄漏、侵犯人格权和知识产权等他人合法权益等风险。

　　深度合成服务提供者和技术支持者既是新技术、新应用的创造者、受益者，也应该是控制技术风险、引导技术向善的责任践行者。记者梳理发现，《规定》明确了深度合成技术定义和服务范围，提出了服务提供者落实信息安全主体责任，指出了服务提供者和技术支持者备案义务，并对服务提供者履行安全评估和配合监督检查义务提出具体要求。

　　中国科学院自动化研究所所长徐波这样评价：《规定》分析梳理了深度合成活动边界，对深度合成服务提供者、技术支持者和使用者以及应用程序分发平台等主体应履行的责任义务作出规定。比如，服务提供者应履行建立健全管理制度、对使用者真实身份信息认证、加强深度合成信息内容管理等义务，服务提供者和技术支持者应履行加强训练数据管理、加强深度合成技术管理等义务。

　　健全技术支撑体系，促进科技向上向善

　　从此起彼伏的社会案件中可以看出，深度合成信息内容制作和传播数量正在高速增长，尤其伴随“元宇宙”等新模式、新场景不断落地，深度合成技术将为智能化、视觉化、场景化、虚拟化的互联网信息服务发展提供更多技术方案。孟丹认为，《规定》的出台是网络内容治理由结果管理迈向行为管理的重要一步，标志着我国网络空间治理能力进一步优化提升。

　　时间倒回到两年前。在2021年12月，国家互联网信息办公室发布《互联网信息服务算法推荐管理规定》，对包括生成合成类在内的五类算法推荐服务进行规范。本次出台的新规在之前算法规定的基础上，加强对深度合成服务全过程管理，也深化了备案与评估标本兼治。

　　然而，从技术发展阶段看，深度合成技术与应用管理仍处于起步阶段，在技术支撑和能力建设方面还有待进一步加强。“加快推进深度合成治理技术支撑体系建设，是切实保障深度合成服务治理工作有力有序推进的关键。”孟丹说。

　　《规定》的字里行间，凸显了“以技术管技术”的逻辑，也必将促进深度合成服务的规范治理。“其确立了我国对深度合成服务的治理框架，提出了明确的数据和技术管理规范，为促进深度合成技术向上向善，引导相关产业健康发展，确保互联网信息内容安全提供了有力的制度保障。”中国政法大学副校长时建中说。

　　“《规定》以促进技术在规范中发展为价值取向，在明确‘红线’的同时，为技术发展留足空间。”中国信息通信研究院副院长王志勤这样认为。比如，《规定》要求深度合成服务提供者应当建立算法机制机理审核、科技伦理审查等管理制度。

　　孟丹也建议，从深度合成信息内容源头上，解决其衍生的内容安全风险，利用技术创新、技术对抗等方式持续提升和迭代检测技术的能力，不仅着眼于管理好、使用好、发展好深度合成技术及相关服务，也致力于深度合成技术的合法合理合规使用，促进深度合成技术及相关服务健康有序的发展。

　　引导多方参与，推动治理走深向实

　　随着数字化、智能化进程不断加快，互联网信息服务综合治理不断细化，规范深度合成活动对营造健康安全的网络空间有着重要意义。国家互联网信息办公室有关负责人表示，深度合成服务治理需要政府、企业、社会、网民等多方主体参与，推动深度合成技术的依法、合理、有效使用，积极防范化解深度合成技术带来的风险，促进互联网信息服务健康发展。

　　《规定》明确提到，国家和地方网信部门统筹协调深度合成服务的治理和相关监督管理职责，国务院电信主管部门、公安部门以及地方相关部门的监督管理职责。

　　王志勤认为，《规定》构建了统筹协调、多方参与的监管体制；《规定》鼓励相关行业加强行业自律，搭建齐抓共管、协同共治的治理机制；《规定》通过系统化的制度安排，进一步构建完善了我国网络综合治理法治体系。

　　孟丹也提到，《规定》在生成合成类算法服务范围、深度合成技术具体范围、深度合成服务业务分类、显式标识条件与标识方式、隐式标识方法与识别等诸多具体方面，仍亟需行业内部进一步细化相关配套标准规范。在实际落地过程中，建议业内推进产业联盟建立，以产业自治、多方共治的方式，不断推进深度合成技术应用高质量发展。

　　为推动深度合成治理走深向实，徐波建议，强化智能监管平台支撑。比如，深入研究深度合成类算法内生安全机理和深度合成鉴别等关键技术，推动深度合成管理技术能力建设；加强人机混合的智能监管技术，研究深度合成服务提供者的安全可控技术保障方案，把监管规范转化为评估标准，建设面向网络全域监管的监测管理平台；研发深度合成与鉴别对抗机制，鼓励新兴科技企业与研究机构开展技术演练，共同推动深度合成服务健康发展。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）